Gen tedavisi sonrası ilk kez duyan sağır çocuğun dans ettiği anlar yürekleri ısıttı

Doğuştan sağır olan küçük bir çocuğun, duyma yeteneği kazandıran bir enjeksiyon sonrası birinci defa dans ettiği bir görüntü çekildi. Çocuk, her iki kulağında da duyma yetisini geri kazanan beş sağır çocuktan biriydi.

Şanghay’daki Fudan Üniversitesi Göz ve Kulak Burun Boğaz Hastanesi’nde, Mass General Brigham Göz ve Kulak araştırmacılarıyla ortaklaşa yürütülen bir klinik denemenin kesimi olarak, çocuklara DFNB9 ismi verilen kalıtsal sağırlığı hedefleyen yeni bir gen tedavisi uygulandı. Tedavi sonrasında çocuklar birinci sefer duyma yetisine kavuşarak konuşmaları ve seslerin nereden geldiğini algılayabildi.

Enjeksiyondan 15 hafta sonra çekilen bir görüntüde, daha evvel hiçbir şey duyamayan küçük bir çocuğun “Twinkle Twinkle Little Star” müziğine dans ettiği ve ellerini heyecanla salladığı görülüyor. Görüntü ayrıyeten çocuğun farklı istikametlerden gelen seslere reaksiyon verdiğini ve istikrarını kaybettiğini gösteriyor.

Küçük çocuk, tedavi sonrası haftalar içinde birtakım sözleri anlamaya ve “Baba” (baba) ve “Ayi” (hala/teyze) üzere sözleri söylemeye çalıştı.

Araştırmacı Zheng-Yi Chen, “Bu çalışmaların sonuçları şaşırtan. Tedavi edilen çocukların duyma yetenekleri büyük ölçüde ilerledi ve yeni çalışma, gen tedavisinin her iki kulağa uygulanmasının ek yararlarını gösteriyor” dedi.

Dünya genelinde 430 milyondan fazla insan işitme kaybı yaşıyor ve bunların 26 milyonu doğuştan sağır. Çocukluk sağırlığının %60’ına kadar olan kısmı genetik faktörlerden kaynaklanıyor.

Bu yeni çalışma, gen tedavisinin her iki kulağa da uygulandığı birinci çalışmadır. Çalışmanın baş müellifi Yilai Shu, genin kopyalarını taşıyan virüsleri çocukların iç kulaklarına enjekte etti. Beş çocuk 13 ve 26 hafta boyunca gözlemlendi. Hepsinde her iki kulakta işitme uygunlaşması, konuşma algısında ve ses lokalizasyonunda büyük ilerlemeler görüldü. İki çocuk ise müziği algılayabildi ve müziğe dans ederken kaydedildi.

Deneme devam etmekte ve çocuklar izlenmeye devam ediyor. Dr. Shu, “Doğuştan sağır çocuklarda her iki kulakta işitmenin geri kazandırılması, işitme güzelleşmesinin yararlarını en üst seviyeye çıkarabilir” dedi. Dr. Chen ise, “Çalışmamız, DFNB9’lu çocukların her iki kulağında tedavi edilmesini destekliyor ve umudumuz, bu yaklaşımın öbür genetik yahut genetik olmayan sağırlık nedenleri için de kullanılabilmesi” dedi.